白附子具有祛风痰、逐寒湿、止痛等功效，主要用于治疗中风痰壅、口眼歪斜、偏正头痛等病症。
1、祛风痰
白附子辛温燥烈，能祛除经络中的风痰，适用于中风痰壅引起的半身不遂、言语謇涩等症状。其有效成分可通过抑制乙酰胆碱酯酶活性，改善神经肌肉传导功能。临床常用白附子配伍天南星、半夏等药物组成牵正散治疗面神经麻痹。
2、逐寒湿
白附子能温通经络、驱逐寒湿，对于寒湿痹阻所致的关节疼痛、屈伸不利有显著效果。现代研究表明其挥发油成分具有抗炎镇痛作用，可抑制前列腺素E2的合成。常与川乌、草乌等配伍使用，如小活络丹。
3、止痛作用
白附子所含次乌头碱类生物碱具有中枢性镇痛作用，对三叉神经痛、偏头痛等顽固性疼痛有缓解效果。其镇痛机制涉及阿片受体激活和钙通道阻滞，但需严格控制剂量以防中毒。
4、抗惊厥
白附子提取物能延长戊四氮致惊厥的潜伏期，减轻惊厥发作程度，对癫痫小发作有一定控制作用。这与调节γ-氨基丁酸受体和钠离子通道有关，临床常用制白附子配伍全蝎、蜈蚣等虫类药物。
5、局部麻醉
白附子酊剂外敷可产生表面麻醉效果，适用于龋齿疼痛、疮疡肿痛等症。其所含生物碱能可逆性阻断神经末梢传导，但皮肤破损时禁用，以免吸收中毒。
使用白附子需严格炮制减毒，内服宜用制白附子，用量3-6克，入汤剂应先煎30分钟以上。阴虚阳亢、孕妇及心律不齐者禁用，不宜与半夏、瓜蒌、贝母等药物同用。出现口唇麻木、恶心呕吐等中毒症状时，应立即停用并就医。
