港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布 普吉华一线治疗NSCLC新适应症在中国获批

6月27日，港股创新药企基石药业(02616.HK)宣布，其同类首创精准治疗药物高选择性RET抑制剂普吉华®(普拉替尼胶囊)扩展适应症已获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的一线治疗。据了解，这是普吉华®在中国大陆获批的第三项适应症，也是基石药业在大中华区获批的第十一项新药上市申请。

对此，基石药业首席执行官杨建新博士表示：“我们非常高兴地看到普吉华®一线治疗RET融合阳性NSCLC适应症在国内获批。此番获批意味着普吉华®的适应症已全面涉及一线、二线NSCLC、以及一线甲状腺癌。”自2021年3月在国内率先上市以来，普吉华®至今已造福数千名患者。业内人士指出，一线治疗RET融合阳性NSCLC是普吉华®的关键适应症，获批后有望大幅提升其销售额。

疗效优、安全性佳

覆盖非小细胞肺癌精准治疗

据了解，此次普吉华®的扩展适应症在国内获批是基于ARROW研究，该研究是一项全球性I/II期临床研究，旨在评估普吉华®在RET融合阳性NSCLC和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

ARROW研究中国主要研究者、广东省人民医院吴一龙教授表示：“普吉华®作为国内首个获批的RET抑制剂，是一款已被证实有效的精准靶向治疗药物。ARROW研究结果表明，无论患者既往是否接受过治疗，普吉华®在RET融合阳性NSCLC中国患者中都能展现出快速持久的抗肿瘤活性。同时，普吉华®耐受性良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。此次普吉华®扩展适应症获批，对于改善中国RET融合阳性NSCLC患者的生存状况具有重要临床意义。”

公开数据显示，截至2022年3月4日，共有来自10个中国研究中心的68例晚期RET融合阳性NSCLC患者纳入了全球ARROW研究，并接受普吉华®起始剂量为400mg(每日一次)的治疗，包括37例既往接受过铂类化疗的和31例未接受过系统性治疗的患者。肿瘤缓解通过盲态独立中心评审(BICR)采用《实体肿瘤反应评估标准》(RECIST)1.1版进行评估。

在该研究中，不管既往是否接受过治疗，普吉华®在中国RET融合阳性晚期NSCLC患者中均取得了持久的临床获益，并且初治患者的缓解率更高。既往接受过铂类化疗的患者确认的客观缓解率(ORR)为66.7%,包括1例完全缓解和21例部分缓解;疾病控制率(DCR)为93.9%。未接受过系统性治疗的患者确认的ORR为83.3%,包括2例完全缓解和23例部分缓解;DCR为86.7%。同时，普吉华®耐受性良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。

公开资料显示，国际知名肿瘤学期刊《Cancer》于2023年6月在线发表了ARROW研究中普吉华®治疗RET融合阳性NSCLC中国患者的疗效和安全性更新结果;这也是继在2022年12月的欧洲肿瘤内科学会亚洲峰会(ESMOAsia)上公布数据之后，普吉华®在RET融合阳性NSCLC中国患者群体中的临床数据再次获得国际学术界的认可。

值得一提的是，包括普吉华®在内，基石药业已上市四款药物近期均在国际学术舞台上有精彩表现，择捷美®两项注册性III期临床研究分别在欧洲肿瘤内科学会胃肠道肿瘤大会(ESMOGI2023)上进行口头报告以及在Nature子刊NatureCancer上在线发表，拓舒沃®多项研究成果先后登陆美国临床肿瘤学会(ASCO)年会和欧洲血液学协会(EHA)年会，泰吉华®在ASCO年会上公布两项重磅研究数据，进一步证实基石药业的强大研发实力。

国内首个上市RET抑制剂

新适应症获批有望大幅提升销售

相关研究数据表明，我国是NSCLC患者大国，且NSCLC患者分子变异谱不同于西方人群，主要体现在腺癌，少见罕见基因包括RET、MET、ROS1、NTRK、NRG1/2等。其中，RET基因融合在NSCLC中的发生率约为1.4%-2.5%。根据《2022年CSCO非小细胞肺癌诊疗指南》，我国NSCLC新发人数约70万人，即使仅2%的发病率，每年新发RET阳性NSCLC患者约1.5万人。包括NSCLC、甲状腺癌等多种肿瘤类型在内，我国每年确诊的RET突变肿瘤患者数量约7万人。

据了解，普吉华®是中国首款获批上市的精准靶向RET抑制剂，于2021年3月首次获批用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC。2022年3月，普吉华®获批用于治疗RET变异的晚期甲状腺癌，是中国首个用于RET变异甲状腺癌的选择性RET抑制剂，其针对泛瘤种的适应症也正在积极探索中。此外，普吉华®在中国香港和中国台湾也已获批上市。而此次普吉华®用于治疗一线RET融合阳性NSCLC的适应症获批后，其适用人群较之前显著扩大，有望大幅度提升该药物的销售额，根据西南证券测算，普吉华®在2023-2025年的销售额将分别有望达到4亿元、6亿元和8.6亿元。

值得注意的是，RET基因发生点突变和融合突变会引发包括NSCLC、乳头状TC、结直肠癌、卵巢癌、胰腺癌、胸膜间皮瘤、胃癌、胆管癌在内的多种实体瘤。此前，普拉替尼全球I/II期ARROW临床研究的更新数据，在世界顶级医学期刊NatureMedicine上重磅发表，数据证明了普吉华在RET融合阳性的多种实体瘤中均具有良好的治疗效果，为普吉华应用于泛瘤种提供了初步数据支持，其诊疗价值和商业潜力有望进一步凸显。

得益于基石药业杰出的临床开发策略和执行能力，普吉华®国内上市时间比另一款RET抑制剂塞普替尼领先约一年半，商业化先发优势明显。产品获批仅仅是一切的开端，对于基石药业而言，“走向患者”是发展最核心的部分，其中包括很多核心要素，比如药品的准入城市数量，患者的支付能力，精准靶点检测、医生与患者的认可度等等。

自上市以来，普吉华®可及性和可负担性均得到巨大提升，现已在200家医院和DTP药房列名，并被超过130个城市纳入商业保险项目，患者支付能力显著增强;同时，普吉华®得到医药行业广泛认可，以其临床优势被纳入9项国家性指南，近期发布的《中国临床肿瘤学会(CSCO)非小细胞肺癌诊疗指南2023版》把普吉华®用于Ⅳ期RET融合NSCLC后线治疗上调为Ⅰ级推荐，并新增普吉华®用于Ⅳ期RET融合NSCLC一线治疗的用药推荐;上市两年来，中国真实世界临床使用经验已经累计达数千例。此外，基石药业已经实现了普吉华®在对应准入的头部医院实现了80%的检测率，并通过与国家病理控制中心合作提高准确率。

随着商业运营体系的持续完善与策略的不断优化，基石药业采用多种方法积极提升药品可及性和可负担性，四款创新药物正在快速“走向患者”并覆盖全国市场。2022年，基石药业商业化收入已达3.94亿元，同比增长142%;精准治疗药物覆盖范围已从2021年的600家医院成功扩张至于180个城市的约800家医院，占精准治疗药物相关市场的约75%至80%。