马兜铃具有药用价值但存在严重毒性风险，使用不当可导致肾损伤甚至致癌。其药用成分马兜铃酸曾被用于抗炎镇痛，但现代医学已明确其危害性。
马兜铃酸是马兜铃科植物的主要活性成分，传统医学中用于风湿痛和水肿治疗。该成分能抑制环氧酶活性，短期内可能缓解关节肿胀和疼痛症状。马兜铃内酯等化合物对部分病原微生物有抑制作用，在体外实验中显示抗菌效果。历史上马兜铃曾被作为利尿剂使用，因其可增加尿钠排泄。
马兜铃酸具有不可逆的肾小管上皮细胞毒性，长期接触会导致进行性肾间质纤维化。该物质在体内代谢过程中形成DNA加合物，显著增加尿路上皮癌发病概率。中毒患者可能出现贫血和高血压等肾性症状，部分病例伴随听力下降或肝功能异常。国际癌症研究机构已将马兜铃酸列为一类致癌物，多国药监部门禁止含马兜铃酸药材流通。
我国药典已删除马兜铃相关药用标准，严禁在中药制剂中添加马兜铃成分。日常应避免采食可能混淆的野菜如关木通，服用中药前需确认不含马兜铃酸。出现不明原因肾功能减退时应及时排查药物接触史，孕妇儿童等敏感人群更需严格规避此类物质。
